보스톤 제약사가 만든 사상 첫 유전자편집 치료제 승인
버텍스, 크리스퍼의 유전자 가위 치료제 캐스제비 8일 승인될 듯
보스톤코리아  2023-12-05, 21:38:21 
정상 적혈구와 낫모양의 시클셀 적혈구
정상 적혈구와 낫모양의 시클셀 적혈구
(보스톤=보스톤코리아 ) 장명술 기자  = 유전자 편집 가위인 크리스퍼(Crispr) 방식으로 제조된 치료제 캐스제비(Casgevy)가 오는 12월 8일 미국내에서 사상 처음으로  FDA의 승인을 받았다. 

난치병으로 꼽히던 낫모양의 적혈구(sickle cell)질환 치료제인 캐스제비는 보스톤의 제약사 버텍스(Vertex)와 스위스의 협력사인 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 개발한 약으로 뛰어난 효과를 보이고 있다. 이미 지난 11월 영국에서 승인받은 바 있다. 

캐스제비는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 편집해 치명적인 낫모양의 적혈구, 또는 겸상 적혈구의 헤모글로빈을 건강하고 본래적 기능인 산소를 운반하는 적혈구로 변환시킨다. 

임상실험에서 캐스제비는 30명의 시클셀(sickle cell) 환자 중 29명의 질환을 완전하게 완화했다. 비록 약효는 매우 뛰어나지만 백만달러가 넘은 약의 치료비가 부담으로 작용할 것으로 보인다. 

전문가들은 그럼에도 한번의 치료로 평생 고통을 겪지 않아도 된다는 점에서 충분한 치료가치가 있는 것으로 보고 있다. 평생 이병을 치료하면서 들이는 비용이 거의 백만달러에 달하고 더구나 환자와 가족들에게 커다란 혜택을 가져다 줄 수 있기 때문이다.

한편, 이 낫모양의 적혈구 질환은 주로 아프리칸 어메리칸 또는 라티노 어메리칸들에서 발병한다는 점에서 공정성의 문제가 제기되고 있다. 그동안 이 병에 대한 치료제가 적극적으로 개발되지 않았기 때문이다. 따라서 이번 유전자 가위 사용 치료제 캐스제비는 질병의 치료에 대한 희망은 물론 의약품의 평등성 문제도 건드리고 있다. 

크리스퍼(CRISPR)라고 알려진 이 유전자 가위 편집장식은 2012년 UC 버클리의 미국 생화학자 제니퍼 다우드나 박사와 프랑스 미생물학자 이메뉴엘 카펜티어 박사의 공동 논문에 의해 처음 세상에 알려졌다. 이들은 이 논문의 공로로 2020년 노벨 화학상을 수상했었다. 

낫모양의 적혈구 질환은 첫 분자구조 수준에서 이해할 수 있는 첫번째 인간의 질환이었기 때문에 첫 적용사례가 됐다. 이는 지난 1949년 두차례 노벨상 수상자인 리너스 폴링 박사의 논문에서 설명됐지만 그 이후로 큰 진전이 없었다. 

시클셀은 헤모글로빈에 영향을 미쳐 유연한 원형의 세포를 낫모양으로 변형시켜 혈관벽에 고착되도록 하므로써 발병하게 한다. 이는 조직에 산소공급을 막아 참을 수 없는 통증을 발병시키며 단지 마약 또는 수혈치료로서만 완화시킨다. 

이 질환은 환자들에게 최소한 1년에 1번 정도는 막대한 고통을 가하는 질환으로 알려져 있다.  뇌졸중, 장기 손상을 유발하며 조기 사망에 이르게 한다. 2019년 JAMA네트워크 오픈에서 추정한 이 질환을 앓는 미국내 환자들의 기대 수명은 54세에 불과하다. 

캐스제비는 단 한차례 헤모글로빈 줄기세포로 편집된 세포들을 주입받게 되며 98%가 넘는 치료효과를 발휘했다. 

미국내에는 약 10만여명의 시클셀 질환자가 있으며 대부분이 흑인 및 히스패닉이다. 크리스퍼의 치료는 이들 중 중증인 환자 약 2만여명을 대상으로 하고 있다. 워싱턴 대학의 추정에 따르면 2021년 현재 전 세계적으로 약 8백만명의 환자가 존재하고 있다. 

FDA는 지금까지 4가지 치료제를 승인했으나 캐스제비에 비해 약효는 아주 미세한 것으로 알려져 있다. 시클셀 질환은 골수 이식으로 치료할 수 있으나 아주 소수의 환자만 유전적 조건이 일치하는 기부자를 찾을 수 있는 상황이다. 

FDA는 지난 자문권고위의 모임 때 승인을 하지 않고 12월 8일로 승인을 미뤘었다. 이번 캐스제비는 약효 문제뿐만 아니라 메디케어 및 메데케이드 등에서의 건강 보험 적용 문제도 작용했던 것으로 추정되고 있다. 

지금까지 가장 설득력있는 약의 부작용에 대한 지적은 추후 유전자 편집이 목표한 부분 뿐만 아니라 원하지 않는 효과까지 낼 수 있다는 것이다. 버텍스 측은 이 같은 가능성을 인정하면서도 치료 후 15년 후까지 환자를 지켜볼 계획이라고 말했다. 

♠ FDA가 12월 8일 캐스제비를 승인함에 따라 일부 예상을 승인으로 정정합니다.

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